Sokan bizalmatlanok, pedig nincs rá ok. Dr. Török Judit elmagyarázza a tudnivalókat. Ő az a sokak által kedvelt gyermekorvos, aki alázatos szakmai munkájáért 2021. augusztus 20-án kitüntetést kapott az önkormányzattól.
Az írás eredetije egy orvosi szaklapban jelent meg. Dr. Török Judit csecsemő- és gyermekgyógyász, klinikai farmakológus szakorvos a kedvünkért megfogalmazta a legfőbb tudnivalókat „közérthetően”, laikusok számára, így mindenkinek érdemes elolvasni, aki tisztában szeretne lenni a gyógyszer- és vakcinafejlesztés főbb kérdéseivel. A doktornő írását alább (természetesen) mindennemű változtatás nélkül közöljük.
Ami lényeges:
- a készítményeket minden esetben ÖNKÉNTESEKKEL TESZTELIK, a széleskörű felhasználás csak ezután lehetséges, a forgalomban lévő szerek esetében már csupán pontosítanak (például mellékhatások kérdésében).
- Minden esetben kivizsgálásra kerül a panasz. Ezért nem hitelesek a közösségi oldalakon olvasható „borzasztó” mellékhatások, melyek mindig valamelyik ismerős ismerősével történtek meg.
- A gyerekek sem kísérleti szert kapnak.
Érdemes lefelé görgetni, és elolvasni minden tudnivalót a témával kapcsolatban! (És csak utána kommentelni.)
A gyógyszerkutatás-fejlesztés és a klinikai orvostudomány egymástól elválaszthatatlan. A híd szerepét az kísérletes, laboratóriumi kutatástól a betegek gyógyításáig a klinikai farmakológia tölti be.
Az elmúlt évszázadban a megfigyelésen alapuló, empirikus orvoslást-mely egy-egy beteg által szerzett tapasztalatot jelentett, ahol a gyógyulás vagy állapotromlás akár véletlenszerű is lehetett- egyre inkább felváltotta a bizonyítékokon alapuló orvoslás, mely az új gyógyszerek bevezetésekor megköveteli a megfelelő számú és tulajdonságú beteganyagon végzett, szigorúan szabályozott, statisztikailag pontosan igazolható eredményeket.
A gyógyszervizsgálatok során az adatok mérésének pontossága, hitelessége elengedhetetlen követelmény. Mindennél fontosabb azonban a vizsgálatban résztvevő személyek biztonsága, és adataik védelme. A háborús- és börtönkísérletek embertelenségéből okulva a Nürnberngi Kódex, majd a Helsinki Nyilatkozat egységes keretbe foglalta a humán orvosbiológiai kutatások szabályrendszerét.
A gyógyszerfejlesztés tehát szigorú nemzetközi szakmai, jogi és etikai szabályzók mentén történik. Így jönnek létre a hagyományos gyógyszerek, a biológiai készítmények, az immunológiai gyógyszerek (vakcinák), valamint az ún. „árva” gyógyszerek (ritka kórképek gyógyszerei).
A klasszikus gyógyszerfejlesztés napjainkra sokat változott. Lehetővé vált és egyre népszerűbb az ún. vezérmolekulák tervezése, amikor több ezer molekulából számítógépes szimulációval kerül kiválasztásra a leginkább megfelelő, ezek optimalizálása, szintetikus molekulák előállítása, a hatóanyagok optimális gyógyszerészeti formulációinak kialakítása.
Röviden a fejlesztés lépcsőiről:
Humán fázisvizsgálatok
A humán klinikai vizsgálatok célja a kérdéses gyógyszerjelölt anyag klinikai hatásosságának, biztonságosságának és a tolerálhatóságának felmérése.
Fázis 0.
Az állatkísérletek eredményei alapján számított terápiásnak adag század, ezredrészével végzik kis számú önkéntesen. Általában jelölt molekula, mellyel vizsgálható az emberen a hatás és a lebontás, pontosabban tervezhető a fázis I. dózistartománya, valamint igazolható, hogy a molekula az állatkísérletes fázisban tapasztaltaknak megfelelően hat az emberben is. Erre nem minden esetben van szükség.
Klasszikus fázisvizsgálatok
A vizsgálatok feltáró fázisaiban (fázis I. és fázis II. vizsgálatok) a gyógyszerjelölt anyag hatását, biztonságosságát térképezik fel, majd az így kapott előzetes eredményeket a megerősítő fázisok során (fázis III. és fázis IV.) nagyszámú pácienst tartalmazó beteganyagon igyekeznek igazolni.
A klinikai gyógyszervizsgálatok fázisai
Fázis I.
Legtöbbször ez fázis az első a humán vizsgálatok sorában, ezért ez egy nagy elméleti jelentőségű és gyakorlati kockázatú vizsgálat. Ebben a fázisban a vizsgálatok egészséges önkéntesek bevonásával történnek, akiket pénzbeli juttatás illet az esetleges kellemetlenségekért, ill. a kockázatvállalásért.
Az ezt követő fázisok már betegeken zajlanak. A betegek részvétele a vizsgálatokban itt is kizárólag önkéntesen történhet, az résztvevők a vizsgálatból bármikor kiléphetnek. A kezeléstől várható előnyt és az esetleges kockázatot minden esetben részletesen meg kell ismertetni a résztvevőkkel.
Fázis II.
A fázis II. statisztikailag értékelhető betegcsoportokon történik, mely „ideális betegeken” történik, vagyis olyan személyeken, akiknek nincs más betegségük, állapotuk stabil, nem szednek más gyógyszert vagy azok a vizsgálat idejére elhagyhatók. A készítményt általában placebóval, azaz hatás nélküli készítménnyel hasonlítják össze, hogy kívánt terápiás hatás és mellékhatás valóban igazolható legyen, a véletlen szerepe kizárható legyen. A betegek és a vizsgálatot végző orvosok sem tudják, hogy ki, melyik csoportba tartozik-ezt hívjuk maszkolásnak.
Tételezzük fel, hogy 100-100 beteg van a terápiás és a placebo csoportban. A vizsgálati időszak alatt mindkét csoportban 10-10 embernek fejfájása jelentkezik. Ebben az esetben valószínűleg nem a vizsgálati készítmény okozta a panaszt, mert a placebo csoportnál is ugyanolyan arányban jelentkezett. Más okkal magyarázható, pl. alapbetegség, időjárásváltozás stb. Ha viszont csak a vizsgálati készítményt szedő csoportban jelenik meg a panasz vagy ott lényegesen nagyobb arányban, akkor ez összefüggést jelent, ez egy várható mellékhatás.
Ebben a fázisban a legfontosabb cél a biztonságosság, a leggyakoribb heveny mellékhatások megismerése, a terápiás hatékonysági adatok gyűjtése.
Az adott készítmény további fejlesztéséről ez a fázisvizsgálat dönt.
Fázis III.
A vizsgálatok kb. 80%-a ide tartozik, a nyilvánosság számára ez a legismertebb fázis. Általában nemzetközi szinten, számos vizsgálóhelyen, többezer beteggel, hagyományos betegellátó helyeken zajlik.
Ezek a vizsgálatok megerősítő jellegűek, céljuk a terápiás hatékonyság mérése, esetleg összehasonlítás más, hasonló hatású gyógyszerekkel, az adagolási rend finomítása, a mellékhatásprofil pontosítása.
A fázis III. vizsgálatok nem csupán a vizsgált szer gyógyszerként való regisztrációjának követelményeit elégítik ki, hanem a bizonyítékokon alapuló orvoslás magas színvonalú argumentumai is.
Ezek után kerül a készítmény az engedélyező hatóság elé. Amennyiben engedélyt, törzskönyvet kap, forgalomba kerül. A gyártási feltételek, összetétel ellenőrzése ezek után is minden gyártási tétel esetében megtörténik.
Fázis IV.
A már forgalomban lévő gyógyszer rutin klinikai alkalmazása során a terápiás hatás, a pontos indikáció, adagolási rend, más kompetitív szerekkel történő összehasonlítás, mellékhatásprofil, interakciók, populációs adatok további pontosítása a cél.
És akkor a mellékhatásról…
Nagyon gyakori téma közösségi oldalakon a mellékhatás kérdése a Covid vakcinák kapcsán. Ezek vizsgálata, az előfordulás gyakoriságának pontosítása a gyógyszer, oltás egész életén keresztül tart. Védőoltás esetén meg kell különböztetni az oltási reakciót (láz, helyi fájdalom, gyengeség), mely az immunrendszer válaszának a velejárója az oltást követő nemkívánatos eseménytől. Egy készítmény használata után bekövetkező nemkívánatos eseményt akár az észlelő orvos, akár a beteg jelentheti a gyártó cég vagy az adott ország engedélyező hatósága felé. Minden esetben kivizsgálásra kerül a panasz. Ezért nem hitelesek a közösségi oldalakon olvasható „borzasztó” mellékhatások, melyek mindig valamelyik ismerős ismerősével történtek meg.
Miért kell a gyermekeket is bevonni a klinikai vizsgálatokba?
Sok-sok éven át a gyermekek gyógyszerelése úgy történt, hogy a felnőtt adagot csökkentették a testsúly szerint. A gyermek nem kis felnőtt! A gyógyszerek hatása, szervezetben való eloszlása, lebontása teljesen más, mint a felnőttek esetén. Ezért szükséges korcsoportok szerint elvégezni a dózismeghatározó, hatást, mellékhatást pontosító vizsgálatokat. A gyermekek gyógyszerelése csak így biztonságos! A gyógyszercégek számára ez kötelező, kivételt csak azok a készítmények képeznek, amit biztosan nem használnak gyermekek esetén. Ezen vizsgálatokban való részvétel is önkéntes, melyhez a szülők és életkor alapján a gyermekek beleegyezése is szükséges.
A koronavírus oltás kapcsán számtalan álhír kering arról, hogy a gyermekek kísérleti vakcinát kapnak. Talán ez az összefoglaló segít rávilágítani arra, hogy ez ebben az esetben sem így van, a gyermekek klinikai vizsgálata a felnőtt vizsgálatok első lépései után megtörtént, történik- a 6 hónapos-4 éves korosztályé jelenleg is tart.
Néhány gondolat a gyógyszerfejlesztés gazdasági vonatkozásairól:
A hozzáférhető adatok szerint kb. mintegy 25000-50000 lehetséges, megvizsgált molekulából kb. 1250 kerül preklinikai vizsgálatra, ezekből 25 kerül humán fázisba, 5 kerül törzskönyvezésre, amiből 1 lesz profittermelő gyógyszer.
A gyógyszer árát végül az engedélyező hatóság (FDA, EMA) szabja meg.
10 termékből 7 nem termeli ki a fejlesztés költségét, egy „nullszaldós”, és kettő hoz majd végül profitot, ezekből néhány lesz „blockbuster”: piaci bevezetésüket követően egymilliárd USD fölötti bevétellel. (A blockbuster filmek ezt egy hónap alatt hozzák, a számítógépes játékok a megjelenés előtt hat hónappal)
Kövess minket az EH Google Hírek oldalán is a legfrissebb hírekért!
Betöltés ...
